GlaxoSmithKline หยิบคำแนะนำ NICE สำหรับ Strimvelis ซึ่งเป็นยีนบำบัดมูลค่า 594,000 ยูโร

แม้จะเป็นหนึ่งในยาที่แพงที่สุดในโลก แต่ Strimvelis การบำบัดด้วยยีนของ GlaxoSmithKline ก็ยังได้รับการสนับสนุนจากสุนัขเฝ้าบ้านที่มักใช้เงินเป็นจำนวนมากในการรักษาโรคหายากที่เรียกว่า ADA-SCID หรือกลุ่มอาการ "bubble boy"ยาซึ่งมีราคา 594,000 ยูโร (ประมาณ 700,000 ดอลลาร์) เป็นการรักษาครั้งเดียวที่ผู้ดูแลกล่าวว่าคุ้มค่า

Strimvelis มาพร้อมกับ "ต้นทุนที่ให้ความคุ้มค่าในบริบทของบริการที่มีความเชี่ยวชาญสูง" ผู้วิจารณ์ NICE เขียนไว้ใน ร่างคำแนะนำ(ไฟล์ PDF).พวกเขากล่าวว่ามันเป็น "การพัฒนาที่สำคัญ" ในการรักษาโรคที่หายากมาก

ADA-SCID เป็นภาวะภูมิคุ้มกันร้ายแรงที่สามารถฆ่าเด็กก่อนวัยเรียนได้หากไม่ได้รับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้จะมีโอกาสติดเชื้อซ้ำและมีอาการรุนแรงอื่นๆสำหรับการรักษาด้วย Strimvelis ทีมงานจะรวบรวมเซลล์ไขกระดูกของผู้ป่วย จากนั้นปรับเปลี่ยนและฉีดใหม่เป็นขั้นตอนที่ทำครั้งเดียวซึ่งผู้เชี่ยวชาญเชื่อว่าให้ประโยชน์ตลอดชีวิตตามเอกสารของ NICE

ผู้ตรวจทานของ NICE แนะนำการรักษาสำหรับผู้ป่วยเมื่อไม่มีผู้บริจาคสเต็มเซลล์ที่เหมาะสมการบำบัดด้วยยีนมีประโยชน์มากกว่ามาตรการความคุ้มทุนมาตรฐานตาม NICE

ที่เกี่ยวข้อง: คำปราศรัยของ GlaxoSmithKline เรื่องการทิ้งโรคที่หายาก ท่ามกลางการขาย Strimvelis ที่ชะลอตัว ตอกย้ำความท้าทายในภาคสนาม

"เนื่องจาก Strimvelis สร้างระบบภูมิคุ้มกันขึ้นมาใหม่ จึงสามารถช่วยให้เด็กที่มีอาการป่วยได้รับการศึกษาที่โรงเรียนและสำหรับผู้ดูแลผู้ที่มีอาการป่วยสามารถกลับไปทำงานได้" เอกสารระบุ

ตาม NICE GSK สันนิษฐานว่าคนต่อปีจะได้รับการรักษา แต่อาจแตกต่างกันไปในแต่ละปีเมื่อวันจันทร์ โฆษกของ GSK กล่าวว่าบริษัท "ยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้เห็นร่างคำแนะนำและหวังว่าการตัดสินใจนี้จะกลายเป็นแนวทางสุดท้ายในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้า"

"Strimvelis เป็นการบำบัดด้วยยีนบำบัดโรคครั้งแรกสำหรับเด็กที่ได้รับการอนุมัติจากทุกที่ในโลก และร่างคำแนะนำของ NICE นี้จะสนับสนุนข่าวสารสำหรับครอบครัวเหล่านั้นในสหราชอาณาจักรที่มีบุตรด้วย ADA-SCID และไม่มีผู้บริจาคเซลล์ต้นกำเนิดที่เหมาะสม" เขาเพิ่ม.

แต่การตัดสินใจเกิดขึ้นแม้ในขณะที่ GSK พิจารณาถึงอนาคตในโรคที่หายากย้อนกลับไปในเดือนกรกฎาคม บริษัทเปิดเผยว่ากำลังสำรวจการขายกลุ่มโรคที่หายาก ซึ่งรวมถึง Strimvelis และอีกสองโครงการที่กำลังพัฒนา

โฆษกกล่าวในขณะนั้นว่าในขณะที่ GSK “ลงทุนอย่างหนักในพื้นที่นี้ เราเชื่อว่ามีคนอื่นที่สามารถรับประกันความพร้อมใช้งานของยาเหล่านี้ในเชิงพาณิชย์สำหรับผู้ป่วยได้ดีที่สุด”GSK ไม่ได้ออกจาก "R&D บำบัดด้วยเซลล์และยีน แต่จะเน้นที่เนื้องอกวิทยาและข้อบ่งชี้ทั่วไป" เธอกล่าวเสริมบริษัทกล่าวว่าจุดมุ่งหมายในทันทีคือ "การปฏิบัติตามพันธกรณีของเราที่มีต่อผู้ป่วย"

ที่เกี่ยวข้อง: โนวาร์ทิสข้ามเส้นชัยจาก FDA ด้วยการอนุมัติมะเร็งเม็ดเลือดขาว CAR-T ที่ยิ่งใหญ่

เมื่อ GSK ประกาศการตัดสินใจนั้น มีผู้ป่วยเพียง 2 รายเท่านั้นที่ได้รับการรักษาด้วย Strimvelis และอีก 2 รายถูกกำหนดให้รับการรักษาแม้จะมีความสามารถในการปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วย แต่ยารักษาโรคที่หายากดังกล่าวมักไม่ค่อยได้ผลในเชิงพาณิชย์เสมอไป และการชำระเงินคืนอาจเป็นเรื่องยากที่จะรักษาความปลอดภัย

ยีนบำบัดครั้งแรกในยุโรป Glybera ของ uniQure ไม่ตรงตามข้อกำหนดการขายเพื่อปรับค่าใช้จ่ายตามที่ผู้ผลิตยากล่าวก่อนหน้านี้ในขณะที่ประกาศว่าจะไม่พยายามต่ออายุการอนุญาตทางการตลาด

อีกฝั่งของสระน้ำ ตลาดเซลล์และยีนบำบัดถูกตั้งค่าสำหรับการทดสอบในสหรัฐอเมริกา เนื่องจากยา CAR-T สองชนิดจากโนวาร์ทิสและกิเลียดได้รับการอนุมัติ โดยมีป้ายราคา 475,000 และ 373,000 ดอลลาร์ ก่อนส่วนลดตามลำดับโนวาร์ทิสแนะนำการรับประกันคืนเงินสำหรับผู้ป่วยบางรายที่ได้รับยา Kymriah